花费13亿美金之多去收购年销售收入3.1亿美金的欧蒙，体现了其在IVD领域的雄心壮志。

但是，GSK对Strimvelis的定价却同样迟疑。Glybera的失利并不意味着一百万的定价对于所有基因疗法而言都太高了。

Spark Therapeutics的SPK-RPE65有望成为首个在美国获批上市的基因疗法。直至2016年8月，GSK才对外正式宣布Strimvelis售价为59.4万欧元（650000美元）。不同于Glybera的坎坷，Strimvelis历时6个月就通过了监管审批。2012年10月，Glybera获得欧盟药物管理机构批准。为了获得上市许可，UniQure历时3年并进行了4次尝试。

所以，相比较传统的干细胞移植和一年价格高达400000美元的酶替代疗法，其实Strimvelis并不算太贵。2017年4月，即将迎来上市期限（10月25日）之际，UniQure却对外宣布，将不再申请延期。根据CDE发布的《2016年度药品评审报告》，药审中心通过加强审评项目管理、细化审评程序、强化时限管理、成立专项小组、增加审评人员、授权分级签发等措施，提高了审评效率和质量。

如今看来，这种担心既充满地方保护主义，又对市场经济缺乏足够的了解，时移世易，这种担心不应该发生在医药工业身上。在中国与欧美标准一致的情况下，跨国药企可能在中国进行新药研发外包、临床实验等，这些数据将得到CFDA的认可，并作为药品注册时的依据。我们需要外部的更高的监管标准来引导国内企业进一步提升对创新、质量等的关注，也需要引入新的竞争者来起到鼓励市场竞争的作用，推动我国医药工业在监管体系和产品体系上站在国际赛道上。ICH是一个以制定创新药研发、临床实验、注册标准的组织，所直接影响的是新药研发。

今年5月初，CFDA甚至连发了4个征求意见稿，包括鼓励药品器械创新加快上市、临床实验管理、实施药品器械全生命周期管理、保护创新者权益等，对医药创新的鼓励不言而喻。当年中国加入WTO时，不少国内企业担心外资企业进入中国之后会垄断市场，挤压民族工业。

2016年全年完成审评的注册数量较2015年提高了26%，排队等待的注册申请已由2015年9月高峰时近22000件降至8200件，基本消除了注册积压。注：文中出现的采访数据，均由受访者提供并确认。放眼全球，业内领先的原研药及仿制药企业研发投入均超过20%。而加入ICH，或要求中国在药品注册方面与欧美等创新能力强的国家进行标准对接，或可能修改药品注册相关法规，对跨国药企向中国引入新产品有促进效果。

本文转载自 动脉网日前，中国加入ICH的消息传出。这说明外资药企无论是在创新能力或市场竞争力上，都在一定程度上优于本土药企。就CFDA加入ICH而言，从标准、监管层面的融入释放到产品和市场竞争上，还有很长的一段时间的过渡期，这也给国内医药工业调整心态和竞争策略提供了缓冲时间。而进口药审批加速，或者创新鼓励相关政策，或在一定程度上给外资药企带来新的竞争优势。

中国社科院2013年发布的《中国药品市场报告》指出，在二级和三级医院市场中，占有率排名前十的企业均以外资或者合资药企为主。据动脉网（微信号：vcbeat）此前对130家医药上市公司2016年报梳理，排名前十的医药工业企业研发投入总计才71.33亿，占营收比例仅为6.21%。

一方面是市场以为仿制药为主，另一方面是企业在新药研发上投入意愿和能力不足，国内医药市场仿制药为主的局面或将持续。另一方面，我国创新的层次主要出于以仿制为主到仿创结合阶段，技术能力不强。

以罗氏为例，2016年其工业营收约390亿美元，研发投入达到115.8亿美元，研发投入比例达29.6%。我国是医药大国，但非医药强国。从鼓励创新和医药供给改革的角度看，在这个时间节点，中国加入ICH是一个适宜的时机。药品注册审批改革方面，严格审批流程和规范，从过去行政程序化逐渐向科学论证导向转变，相关配套临床实验能力和监管队伍都得到了发展。意即跨国药企主导的创新药可能在中国同步或者优先上市，也会促使跨国药企针对中国市场的一些适应症开发特殊药品，较此前进口药品等同于新药注册能缩短不少注册时间。中国正式加入ICH，最受益的居然是跨国药企？ 2017-06-06 06:00 · 李华芸 日前，中国加入ICH的消息传出。

在ICH尚未给出正式消息的情况下就引起了广泛而热烈的讨论，对医药产业来说，该影响甚至比肩或超过当年中国加入WTO——2001年中国加入WTO时，就承诺医药工业部分标准与国际接轨。当时业界评论称，这相当于给进口药品开了绿色通道，将大幅缩短进口药品境内外上市时间间隔，此前跨国药企新药等待数年才能进入中国市场的现象将成为过去，打破审批审评的政策壁垒，国内药企真正与跨国药企站在同一起跑线上，影响意义深远。

去年6月开始执行的药品上市许可试点方案也对鼓励药品创新、提升药品质量及药品审评审批带来的重要影响，不少企业在积极跟进，与高校、科研院所等合作，进行更多药物创新上的尝试。比如从2015开始进行的GMP改革、药品注册审批改革、仿制药质量和疗效一致性评价、药品上市许可持有人制度试点等，都表明了监管层进行医药供给侧改革的决心

咋办呢？和EGFR和ALK的情况一样，答案是新一代靶向药物。TRK基因不仅对一些癌细胞重要，对神经的生长和功能也很重要。

LOXO-195上个月已经被FDA批准正式开展临床试验，耐药患者有了新希望。再来看个儿童的：这个年仅2岁小女孩腿上长了个巨大的婴儿纤维肉瘤，而且化疗无效，当时唯一的选择就是截肢。最后还想提一下的是，LOXO-101并非是目前唯一进行临床试验的TRK靶向药物。这两个例子都证明，有些时候使用基因分型，比按照肿瘤组织分型更好，更能指导临床治疗，到达最佳效果。

这很可能不是纯粹的运气，因在开发LOXO-101过程中，科学家就针对性地做了大量优化，希望保持对肿瘤疗效的同时，减少对神经的毒副作用。我相信很多测序公司会把TRK基因检测加入常规方案。

不出意外的话，LOXO-101应该会是第一个上市的广谱靶向药物。其中，一个与众不同的靶向新药揭开面纱，无数人为之惊艳。

事实上，已经有一些参与LOXO-101临床试验的患者出现了耐药。比如下面这位，用药一个月后，肿瘤就再次几乎消失。

这次的临床试验中，至少短期内，没有发现任何明显的严重毒副作用。它就是首个专门针对TRK家族蛋白（包括TRKA，B，C）的靶向药物Larotrectinib，也叫LOXO-101，来自LOXO Oncology，美国一个只有几十人的小公司。面对TRK突变这样的的罕见情况，这种方式就完全不适用了，因为可能永远找不到足够多的TRK突变肺癌患者来做试验。正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。

很多时候一代药物还没上市，二代药物就准备好了。比如绝大多数婴儿纤维肉瘤都携带TRK突变，但病本身极其罕见。

正因为如此，虽然TRK基因对肿瘤的重要性很多人都清楚，很多大药厂却不愿意做。看到上面这些图，就一个字：赞。

可以看出，同一个靶向药，对很多不同肿瘤都有效。（二）这次结果是个里程碑事件，不只是 疗效好。